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FDA药物评价与研究中心（CDE）药品审批III部办公室主任Julie Beitz医学博士表示，没有一款药物适用于所有慢性胃肠病患者。

近期科学的进步让我们可以准确有效地对植物、动物、微生物的基因组进行编辑，让它们产生人类所需的性状。基因编辑在这里指不可遗传的体细胞基因治疗，不包括可遗传的情况（种系基因治疗）。

然而，FDA提供的监管是安全和负责地进行基因组编辑应用研发所需的更广泛治理的一个方面。FDA还通过其全科学论坛——新兴科学工作组（Emerging Sciences Working Group）进行水平扫描，并开放公共档案接受对新型科技的意见。即使FDA实施必要步骤进行有效监管，来确保产品的安全，也不应忽视涉及多个群体（比如科学家、开发者、生物伦理学家、公共利益和社区团体）的和更大社会考虑的广泛、包容的公共讨论。2016财年的拨款法案限制将联邦基金用于人类胚胎被有意制造或改变为包含遗传性基因修饰的研究。FDA正在根据适用于各个类型产品的具体立法标准，维持以产品为中心、以科学为基础的监管政策，同时遵循美国政府总体的政策原则。

美国国立卫生研究院（NIH）资助的人类基因治疗临床试验的提案会由NIH的重组DNA咨询委员会（RAC）就科学、临床和伦理问题进行讨论并审查。我们会继续与我们的联邦和国际伙伴合作，并积极与利益相关者沟通，以确保对FDA监管系统的信心。我们知道TESARO在中国和美国都有许多创新合作伙伴。

对于中国市场，我们考虑过直接在本土设立团队的可能。【JPM17】更好，更快，我们要怎么做？（俞德超、杨青、陈力……） 2017-01-19 06:00 · wenmingw 在全球论坛的最后一场专题讨论中，药明康德执行副总裁兼CEO杨青博士与TESARO公司CEO Lonnie Moulder先生、信达生物董事长兼总裁俞德超博士、华领医药总经理兼联合创始人陈力博士带来Better and Faster: How to do it? 的专题讨论。另外，我们刚刚完成了一款免疫肿瘤学治疗产品的1期临床试验，一款双特异抗体产品也在上周获得IND批准。在过去1年的时间内，几乎每周都有新的政策、措施和指南出台，每份文件都旨在推动高质量的创新。

杨青博士：我们的这场专题讨论非常独特。可以看出，中国市场与美国有很大不同，是一个全新的世界，也意味着更多的新机会。

所以我们很快与达成了授权许可的协议，恒瑞将负责该药在中国的临床开发、注册和市场销售。▲华领医药总经理兼联合创始人陈力博士俞德超博士：我认为对中国的生物制品研发企业来说，目前的研发市场潜力巨大。这些结果有何重大意义，它会如何影响华领的下一步计划？陈力博士：这项2期临床试验对于华领医药而言非常重要。我们预计在2018年底进行NDA申请，并希望患者能在2019年年底到2020年间用上它。

我在中国过去2年的经历让我觉得非常兴奋，这不只是因为华领的新药有望上市并为患者解决病痛，更是因为整个医药研发的大环境在逐步改善，并与国际最先进的药物研发标准越来越近。我想俞博士可能会从肿瘤和其他疾病的治疗角度，给我们提供更多信息。现在，政府对新药重新进行了分类，新药审批的过程和资源分配更加公平高效，也加快了新药审批的速度。仅仅是这一项特征，就让中国的糖尿病患者增加了50%。

但我们看看生物制品的发展增速。这个数据十分惊人，也是我在美国工作时所不了解的。

最近的《New England Journal of Medicine》和《JAMA》都刊登了这一发现。▲信达生物董事长兼总裁俞德超博士杨青博士：谢谢两位给我们带来的深刻见解。

对于这些重大疾病领域，你们对市场的增长潜力和患者需求，有什么观点和看法？▲专题讨论主持：药明康德执行副总裁兼首席运营官杨青博士陈力博士：众所周知，中国是世界上人口最多的国家，人群的基因组成和重大疾病类型和西方有所不同。信达生物完成了破纪录的2.6亿美元D轮融资，将进一步推进生物制品研发管线。对它而言，我们希望TESARO能与熟悉中国监管体系的本土创新生物制药公司合作。杨青博士：综合各位嘉宾的意见，中国新药审评审批制度的改革给业界带来希望和憧憬。我们将rolapitant选为第一个进行合作的药品，它是一款用于抑制化疗患者呕吐反应的辅助药物。但我们希望这次邀请各方科学家、企业家和投资者参与的直播论坛形式，能以独特的形式，给大家带来新的洞见。

感谢在场的各位，也感谢在线观看直播的朋友们。在中国的5000多家药企中，我们找到了恒瑞医药，它在肿瘤治疗领域处于领先地位，有独立创新能力和投资理念，能提供药物研发服务，也有一些用于辅助治疗的产品，和我们的需求高度契合。

一方面来说，政府出台的改革政策正在加快药物审批进程。您能否具体谈谈TESARO偏好与中国进行怎样的合作？选择合作伙伴的标准又是什么？ Lonnie Moulder先生：TESARO在2010年创立时，就希望将产品推向全球的主要市场，这包括美国、欧洲和中国。

专家们分析，在未来5年，这一增速仍将超过每年20%。我相信，在创新药物研发的合作模式下，我们在糖尿病治疗领域还将大有作为，有望改变糖尿病治疗的标准。

这是药明康德全球论坛首次采用直播形式，进行大会报道。随着对精准医疗概念理解的不断加深，遗传学特征、生活方式和医疗环境等因素的重要性逐渐体现，它们会对疾病种类、疾病进展和疾病控制方式造成很大影响。而当他们确诊患有2型糖尿病时，胰岛β细胞的功能往往显著下降，分泌胰岛素的能力受限。Lonnie向我们介绍了TESARO在新药监管与审批方面取得的多个里程碑，我们再听听临床试验中取得的突破。

当时我感到震惊——他们看起来都不胖，怎么会得糖尿病呢？根据我们当时的模型，2型糖尿病是由于肥胖和血脂异常，造成胰腺系统持续过载，最后导致的胰岛素抵抗。但最近我们发现，中国糖尿病患者的胰岛素抵抗水平其实很低，对胰岛素很敏感。

所以我们有望将这款新药更早推至市场，服务患者。上月，我们和监管部门进行了讨论，等待该产品获批进入3期临床试验。

作为一家在中国成立的生物制药公司，再鼎医药利用它具有的优势，在短时间内就递交了临床试验申请（Clinical Trial Application, CTA），这甚至要早于美国FDA授予niraparib快速通道资格。这些进展使华领医药能够实现世界性的创新进展，并成为特定疾病治疗领域的领先者。

在接下来的几年，我们将继续寻求许可的转让与引进，缔造更多全球性的合作伙伴关系。这三家公司都在2016年取得了非凡的成绩：TESARO公司与再鼎医药合作，有望将一款极具潜力的癌症新药niraparib带到中国。在与中国的许多行业领袖讨论过后，我们得出结论，认为在候选药物的早期研发阶段就和中国本土企业展开合作，可能是个更明智的选择。这个全新的制度将推动医药创新，并为研发原创新药的企业提供奖励机制，让中国医药创新尽快达到国际水平。

所以在创办TESARO时，我们也想复制此前的成功模式。10年前，我回到中国成立罗氏中国研发中心，许多老同学过来庆祝。

更重要的是，我们的产品会保护胰岛β细胞，并且降低或消除胰岛素抵抗。去年，华领医药自主研发的一款糖尿病新药在2期临床试验中取得了优异成绩。

但据我了解，CFDA的审评工作人员，每个人仍需要处理大量申请材料，工作量可能是美国相应工作人员的5-10倍。作为一家年轻的公司，我们觉得最好的策略是与本土公司合作